Рассеянный склероз генная инженерия

В экспериментах на мышиной модели рассеянного склероза исследователи университета Флориды, работающие под руководством доцента Брэжа Хоффмана (Brad E. Hoffman), продемонстрировали возможность подавления или обращения вспять прогресса заболевания с помощью нового метода генной терапии.

Рассеянный склероз является наиболее распространенным неврологическим заболеванием молодого возраста, от которого во всем мире страдает около 2,3 миллионов человек. При этом неизлечимом на сегодняшний день заболевании собственная иммунная система человека разрушает миелиновую оболочку вокруг нервных волокон, что нарушает процесс передачи нервных импульсов. В результате человек страдает от мышечной слабости, нарушений зрения, речи и координации.

В своей работе исследователи использовали безвредный вирусный вектор на основе аденоассоциированного вируса для доставки гена, кодирующего белок – миелиновый олигодендроцитарный гликопротеин, – в печень мышиной модели рассеянного склероза. Более ранние исследования продемонстрировали способность этого белка эффективно предотвращать и обращать вспять развитие мышечной дистрофии.

Внедрение кодирующего этот белок гена в клетки печени стимулировало продукцию регуляторных Т-лимфоцитов, специфично подавляющих иммунную атаку на миелин. В группе из пяти животных генная терапия предотвращала развитие экспериментального аутоиммунного энцефаломиелита – мышиного эквивалента рассеянного склероза. В другом эксперименте через 8 дней после однократного введения генотерапевтического препарата у всех мышей, кроме одной, произошло значительное улучшение клинических симптомов заболевания.

Авторы также отмечают долгосрочность эффекта терапии. Через семь месяцев после профилактического введения вирусного вектора у мышиных моделей не было зарегистрировано проявлений заболевания, тогда как у нелеченых животных группы контроля неврологические проблемы проявились уже через 14 дней.

Комбинирование генной терапии с рапамицином – препаратом, применяемым для нанесения на поверхность стентов и предотвращения отторжения донорских трансплантатов, – еще больше повысило ее эффективность. Рапамицин был выбран благодаря своей способности стимулировать пролиферацию полезных регуляторных Т-лимфоцитов, одновременно подавляя активность нежелательных в данном случае эффекторных Т-клеток.

Среди мышей с поздней и терминальной стадиями заболевания, получивших комбинацию генной терапии и рапамицина, практически полная ремиссия развилась у 71% и 80% животных, соответственно. (Поздняя стадия соответствует полному параличу хвоста и задних конечностей, а при терминальной стадии добавляется парез передних лап, не позволяющий животному переворачиваться со спины на живот.) По словам Хоффмана, эти результаты указывают на то, что комбинированная терапия может быть наиболее эффективна при быстро прогрессирующем параличе.

Авторы отмечают, что лежащие в основе наблюдаемых изменений во многом неясны. Поэтому до проведения клинических исследований предложенный ими подход должен пройти исследования на других доклинических моделях. Помимо этого исследователи планируют разработать методы генной терапии, направленные против всех белков, вовлеченных в развитие рассеянного склероза.

Мир находится в поисках информации на тему причина болезни рассеянный склероз. Более двух миллионов человек в мире имеют этот недуг и их число продолжает неуклонно расти. Многие страны проводят исследования в поисках лекарств, а также причин возникновения заболевания. Рассеянный склероз — генетическое заболевание это одна из версий появления болезни.

57 генов, связанных с рассеянным склерозом.

10 августа 2011 года после большого международного исследования, в котором приняли участие более 9000 человек с этим заболеванием, было установлено, что число генов, связанных с рассеянным склерозом, достигает 57.

Рассеянный склероз генетика

Генетическое картирование хронического заболевания, поражающего центральную
нервную систему, идет быстрыми темпами, говорит кандидат наук, профессор неврологии в Кембриджском университете, Аластер Компстон.

Причина болезни рассеянный склероз

По словам профессора, новые исследования подтверждают 23 гена, которые, как
предполагается, связаны с рассеянным склерозом и добавляют еще 34. Из них 29 являются определенными, и пять вероятными. Новые результаты также подтверждают мнение о том, что рассеянный склероз начинается с аномальной реакции иммунной системы организма.

Результаты показывают, что для пациентов с рассеянным склерозом методы лечения, не фокусирующиеся на иммунологическом происхождении заболевания, не имеют большого смысла, — сообщает профессор.

Согласно данным Национального Общества Рассеянного склероза, около 2 000 000 человек в мире имеют данное заболевание. Болезнь поражает оболочку, называемую миелином, которая изолирует нервы.

Тяжесть симптомов сильно различается. У некоторых людей наблюдаются легкие
симптомы, такие как онемение конечностей. Другие имеют гораздо более серьезные симптомы, такие как проблемы с равновесием, потеря зрения и паралич. Про другие симптомы рассеянного склероза читать здесь.

В новом исследовании изучения генома участвовали 9 772 пациента с рассеянным
склерозом и группа сравнения из 17 376 человек, у которых не было заболевания. Пациенты и группа сравнения набирались из 15 стран. В общей сложности, сотрудничали 23 исследовательские группы.

Большинство экспертов считают, что при рассеянном склерозе возникает аномальная реакция иммунной системы. Также, по их мнению, экологические факторы играют определенную роль. К числу возможных факторов окружающей среды относятся инфекционные причины и направления миграции. Как выяснилось, если люди, рожденные в области с повышенным риском развития рассеянного склероза, в раннем возрасте переходят в область с более низким риском, они будут менее подвержены этому заболеванию.

Гены, связанные с рассеянным склерозом: перспективы

Выводы – большая новость для сообщества рассеянного склероза, говорит
Тимоти Кутци, кандидат наук и главный научный сотрудник Национального Общества Рассеянного склероза. Он рассмотрел результаты исследования, но сам не участвовал в исследовании.

По мере того, как исследования о генетике рассеянного склероза прогрессируют,
ожидается, что это поможет персонализировать лечение, — говорит он.

По словам Кутци, «Молекулярная карта позволит исследователям начать
выявление новых целей для развития лекарств.

В конце концов, говорит он, врач может использовать генетический профиль
пациента для прогнозирования заболевания и назначить лечение. Курс лечения рассеянного склероза может сильно варьироваться в зависимости от пациента.
Иногда у людей с рассеянным склерозом одни симптомы могут исчезать, тогда как другие остаются постоянно.

Варианты лечения включают в себя лекарства, замедляющие или изменяющие курс болезни(ПИТРС).

МОСКВА, 21 сен – РИА Новости. Американские молекулярные биологи впервые смогли избавить мышей от рассеянного склероза при помощи генной терапии, заставляющей иммунные клетки не атаковать мозг больного, и опубликовали свои выводы в журнале Molecular Therapy.

"Мы получили очень многообещающие результаты – нам удалось показать, что мы можем остановить болезнь, вернуть иммунитет в исходное состояние и ликвидировать все симптомы рассеянного склероза. Хоть мы и проводили опыты на грызунах, полученные нами данные показывают, то эту же терапию можно использовать и для лечения человека", — заявил Брэд Хоффман (Brad Hoffman) из университета Флориды в Гейнсвилле (США).

Рассеянный склероз — болезнь нервной системы, при развитии которой иммунные клетки начинают атаковать оболочку нервных волокон, так называемый миелин. Без миелина нервы хуже проводят сигнал и начинают "замыкать", что приводит к разным последствиям от легкого онемения конечностей и до паралича или слепоты. По статистике ВОЗ, сегодня свыше 2,3 миллиона людей страдает от этой болезни, эффективных способов лечения которой пока не придумано.

Сегодня десятки научных команд по всему миру работают над созданием методов лечения этой болезни, и в прошлом году российские ученые из Института биоорганической химии РАН предложили первую потенциальную "вакцину" от рассеянного склероза, обучающую иммунные клетки не атаковать мозг и не убивать его клетки.

Несмотря на эти успехи, остается не понятным, почему иммунитет начинает считать мозг "врагом". Часть ученых считает, что это связано проникновением инфекций в мозг, а другие считают, что причины развития рассеянного склероза связаны с нарушениями в работе самого организма и даже с наличием определенных микробов в микрофлоре кишечника.

Хоффман и его коллеги создали первую генную терапию, останавливающую болезнь и заставляющую иммунитет перестать атаковать нервные клетки, создав вирус, способный проникать внутрь главных "дирижеров" иммунной системы, и заставлять их дать "сигнал отступления" для других иммунных телец, атакующих оболочку нейронов.

Как правило, генную терапию невозможно применять для лечения болезней мозга, так как вирусы и другие "средства доставки" фрагментов ДНК и белков не могут проникнуть сквозь барьер между кровеносной системой и центральной нервной системой. Биологи из университета Флориды смогли решить эту проблему, "нацелив" вирус не на клетки мозга, а на печень.

Дело в том, что в печени присутствуют уникальные иммунные клетки, которые вырабатывают особые молекулы, "перепрограммирующие" регулирующие Т-клетки и другие компоненты иммунной системы и заставляющие их считать некоторые антигены частью организма. Заражая эти клетки при помощи ретровируса, ученые надеялись заставить их вырабатывать фрагменты белка, составляющего основу миелиновой оболочки нейронов, и "обучать" Т-клетки не атаковать их.

Этот вирус ученые проверили на группе мышей, у которых они спровоцировали развитие рассеянного склероза, введя токсин в их мозг. Без лечения состояние здоровья таких грызунов прогрессивно и очень быстро ухудшается, и через несколько недель они полностью теряют подвижность хвоста и конечностей.

Введение вируса в их печень, как показал эксперимент, позволило мышам справиться с болезнью и избавиться от всех ее симптомов навсегда. Лучше всего вирус работал в тех случаях, когда ученые дополнительно подавляли работу их иммунитета в то время, когда они вводили вирус в тело грызунов.

Успешное завершение этих опытов, как надеются ученые, открывает дорогу для клинических испытаний их генной терапии и приближает человечество к созданию первого "рабочего" лекарства от рассеянного склероза.

За те 150 лет, что медицине известно это заболевание, и сама болезнь успела измениться, и ее лечение стало совсем другим. Сегодня врачи советуют пациентам воспринимать этот диагноз не как смертельный приговор с небольшой отсрочкой, а как вызов. Потому что при рассеянном склерозе можно жить полной жизнью. Надо только набраться сил и терпения.

Наши эксперты:

Президент Общероссийской общественной организации инвалидов-больных рассеянным склерозом, председатель Совета общественных организаций по защите прав пациентов при Росздравнадзоре Ян Власов.

Профессор кафедры неврологии Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. акад. И. П. Павлова Наталья Тотолян.

Миф № 1. Рассеянным склерозом болеют лишь старики. Это состояние, связанное с потерей памяти

На самом деле. С атеросклерозом эта болезнь не связана, (а серьезные нарушения памяти — очень редкий симптом). Рассеянный склероз — это прогрессирующая патология центральной нервной системы. Развивается в результате аутоиммунного воспаления с поражением миелиновых оболочек нервных волокон, что постепенно приводит к гибели нервных клеток. При обострениях в головном и спинном мозге формируются множественные рассеянные очаги воспаления и склероза (рубцевания), что проявляется новыми симптомами или усилением старых.

Чаще всего рассеянный склероз начинается в молодом возрасте (25-40 лет), до 10% — у детей. В мире этой болезнью страдают 2,5 млн человек. В России, по официальным данным, — 90 тысяч (по неофициальным — 150 тысяч). В среднем ежегодный прирост больных составляет 7%.

Миф № 2. Главный симптом рассеянного склероза — проблемы при ходьбе

На самом деле. Рассеянный склероз называют болезнью с тысячью лицами. Часто первым признаком может быть ухудшение зрения на один глаз, онемение в руке или ноге, головные боли и головокружения, проблемы с координацией. Иногда это просто повышенная утомляемость или проблемы с удержанием мочи. Поэтому зачастую первыми с заболеванием встречаются терапевты, офтальмологи и урологи. Рано распознать болезнь иногда сложно, поэтому регулярно проводятся специальные школы неврологов, на которых врачей учат настороженности к самым разным симптомам, которыми может сигналить это заболевание.

Еще недавно постановка диагноза затягивалась на 5-8 лет. Сегодня в России ситуация кардинально улучшилась благодаря тому, что сообщество неврологов и общественные организации, изучающие рассеянный склероз, ведут образовательную деятельность по этой проблеме. Тем не менее болезнь несколько лет может протекать вовсе бессимптомно. В этом случае ее можно выявить только при магнитно-резонансной томографии (МРТ), показывающей измененные участки на томограммах головного или спинного мозга. Сообщество неврологов даже предлагало Минздраву ввести скрининг на рассеянный склероз с детского возраста. Но МРТ — дорогой метод, поэтому такого скрининга пока нет.

Миф № 3. Только МРТ головы позволяет убедиться в диагнозе

На самом деле. Основные методы диагностики рассеянного склероза — клинические проявления в совокупности с данными МРТ и анализом цереброспинальной жидкости (ЦСЖ). Для анализа ЦСЖ делают поясничный прокол, получают 1-2 мл жидкости и тестируют на олигоклональные иммуноглобулины — их наличие подтверждает воспалительный процесс. Эти исследования безопасны и рекомендуются в большинстве случаев для ранней диагностики. Есть и дополнительные инструментальные исследования: методики вызванных потенциалов, когерентной оптической томографии и другие.

Миф № 4. Причина заболевания — вирусы

На самом деле. Рассеянный склероз, как и большинство хронических заболеваний, относится к мультифакториальным патологиям. На ряд факторов, провоцирующих болезнь, повлиять нельзя, но некоторые (так называемые модифицируемые факторы) мы можем устранить, тем самым снизив риск РС и его более тяжелого течения.

Науке известны многочисленные наследственные факторы предрасположенности к РС (впрочем, есть и гены защиты от болезни). Также риск повышают неблагоприятная экология, курение, избыток соли в диете, дефицит солнечных лучей и витамина D. Многочисленные исследования последних лет указывают также на роль изменения состава микрофлоры кишечника в развитии аутоиммунного воспаления и даже повреждения нервных клеток при РС.

Миф № 5. Люди с рассеянным склерозом долго не живут. Через несколько лет они перестают ходить, а через 10-15 лет — погибают

На самом деле. Раньше во многих случаях так и было. Но сегодня благодаря инновационному лечению наступление инвалидности отодвинуто на много лет. В Европе, например, удалось добиться почти обычной средней продолжительности жизни при рассеянном склерозе (80 лет). При этом крайне важно то, как быстро поставлен диагноз и назначено лечение.

Многое зависит и от формы заболевания. В 85% случаев рассеянный склероз протекает в более благоприятной ремиттирующей форме. Она чаще начинается в более молодом возрасте и характеризуется периодами обострений и длительных улучшений (ремиссий). Но в 15% случаев развивается более тяжелая форма болезни: первично-прогрессирующая. Она чаще стартует после 40 лет и быстро может привести к инвалидности. Очень важно правильно определить форму болезни, так как лекарства, эффективные при одной из них, бесполезны при другой.

Миф № 6. Рассеянный склероз неизлечим. Остается только смириться с этим

На самом деле. На данный момент вылечить это заболевание нельзя, но контролировать чаще всего удается. За последнее десятилетие жизнь пациентов с рассеянным склерозом изменилась кардинальным образом. С появлением нескольких поколений препаратов, так называемых ПИТРС (препаратов, изменяющих течение рассеянного склероза), врачи получили возможность не просто облегчать симптомы, а предотвращать обострения и последующую инвалидность. Количество таких препаратов растет с каждым годом.

Миф № 7. Лекарства от рассеянного склероза подавляют иммунитет. Поэтому они очень вредны и опасны

На самом деле. Все ПИТРС подавляют не иммунитет, а иммунное воспаление. Выделяют препараты 1-й линии, куда входят более мягкие средства (иммуномодуляторы), а также препараты 2-й линии — селективные иммуносупрессоры, которые избирательно воздействуют на иммунную систему, снижая ее аутоагрессию. Далеко не все ПИТРС необходимо принимать постоянно. Есть препараты, курс лечения которыми составляет всего несколько дней в году, а эффект может продолжаться очень долго, если лечение было своевременным.

Миф № 8. Инновационные лекарства недоступны для российских пациентов

На самом деле. Все инновационные лекарства от рассеянного склероза, зарегистрированные в мире, доступны и российским пациентам. Большинство ПИТРС пациенты могут получать бесплатно: рассеянный склероз включен в перечень нозологий, при которых осуществляется централизованное льготное обеспечение лекарствами. Новейшие препараты становятся доступными в России с опозданием в 2-3 года, но врачи в этом факте даже находят преимущества. Эта отсрочка позволяет разработать меры по профилактике возможных осложнений терапии, которые выявляются именно в первые годы широкого применения нового препарата.

Миф № 9. Жизнь людей с рассеянным склерозом полна боли, страданий и ограничений. Нельзя строить карьеру, работать, путешествовать, заниматься спортом, создавать семью и планировать потомство

На самом деле. Болезнь, конечно, накладывает определенные ограничения, например, врачам нередко приходится обсуждать с пациентами выбор профессии без экстремальных условий работы, разумный подход к планированию беременности и другие вопросы. Но зачастую люди с рассеянным склерозом добиваются в жизни большего, чем их здоровые сверстники.

Важно только вовремя обратиться к специалистам и вместе с ними держать руку на пульсе, контролируя эффективность и безопасность терапии. Современное инновационное лечение позволяет пациентам с РС вести привычный образ жизни с минимальным количеством визитов в медучреждение. В ближайшее время на рынок выйдет новый препарат, который позволит пациентам принимать таблетки только несколько дней в году.

Большинство запретов существует только в головах людей. Например, дозированные физические нагрузки при этом заболевании не только не запрещены, но и просто необходимы! Лечебная физкультура, скандинавская ходьба, плавание и верховая езда доказали свою пользу.

С таким диагнозом можно жить, заниматься спортом, путешествовать, работать, создавать семью. Детям по наследству эта болезнь не передается. А беременность даже сопровождается снижением риска обострений, поэтому прекращение лечения на этот период является правилом, а не исключением. Правда, после родов в связи с увеличением риска активности РС рекомендуется сразу же продолжить прерванную терапию.

ТАСС, 19 мая. Нейрофизиологи успешно подавили все симптомы рассеянного склероза у мышей, введя в их мозг культуру "заготовок" глиальных клеток – вспомогательных телец нервной ткани. Об этом пишет пресс-служба Рочестерского университета со ссылкой на статью в журнале Cell Reports.

"Наши опыты показывают, что трансплантация глиальных клеток может полностью восстановить структуру миелиновой оболочки нервных клеток в мозге человека. Это наглядный пример того, как могут проводиться клинические испытания подобной методики лечения рассеянного склероза и, возможно, других нейродегенеративных заболеваний", – рассказал один из авторов исследования, профессор Рочестерского университета (США) Стивен Голдмэн.

Рассеянный склероз – это аутоиммунное заболевание нервной системы, при котором клетки иммунной системы начинают атаковать оболочку нервных волокон, так называемый миелин. Из-за этого нервы начинают хуже проводить сигналы и "замыкать". Сначала в результате этого слегка немеют конечности, а если болезнь будет прогрессировать, может проявиться паралич, слепота и, в конце концов, пациент может умереть.

В соответствии с текущей статистикой Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), сейчас от рассеянного склероза страдают около 2,3 млн людей. При этом полноценных лекарств, которые могли бы полностью подавить его, пока нет. Над решением проблем, которые связаны с этим заболеванием, работают тысячи биологов.

Голдмэн и его коллеги провели первые испытания экспериментальной терапии рассеянного склероза. В ее основе лежат культуры так называемых глиальных клеток – вспомогательных телец нервной системы, часть из которых защищает нейроны от повреждений и патогенов, а другие вырабатывают миелин.

Клеточная терапия мозга

Ученые уже достаточно давно предполагают, что рассеянный склероз можно остановить или значительно замедлить с помощью "заготовок" глиальных клеток, которые могут превращаться в так называемые олигодендроциты – клетки, вырабатывающие миелин. Инъекции таких клеток могут исправить повреждения в глиальной ткани и заставить ее работать более эффективно.

Датские и американские нейрофизиологи проверили эту гипотезу с помощью человеческих глиальных клеток и трансгенных мышей. В геном этих животных внесли изменения, из-за которых в гене MBP, который отвечает за синтез миелина в олигодендроцитах, появились мутации. Такие грызуны с рождения страдают от симптомов, похожих на человеческий рассеянный склероз, и гибнут через 2–3 месяца после рождения.

Ученые попытались защитить их от подобной судьбы, вводя в мозг животных "заготовки" глиальных клеток. Как показали опыты, после инъекций эта культура распределилась по всей нервной ткани мышей. В результате за первые несколько недель после начала эксперимента миелиновая оболочка нервов успела сформироваться.

Это продлило жизнь животным: они смогли прожить более четырех месяцев, до самого конца эксперимента, когда ученые усыпили всех мышей и начали изучать структуру их мозга. Эти исследования показали, что человеческие клетки успешно прижились и сформировали прочную миелиновую оболочку, толщина которой была больше нормальных показателей для мышей.

Аналогичных результатов Голдмэн и его коллеги добились, экспериментируя на здоровых мышах. В их мозге ученые перед опытом уничтожили олигодендроциты с помощью купризона – токсина, который убивает только вспомогательные клетки мозга. Инъекции "заготовок" глиальных клеток спасли эту группу животных от развития рассеянного склероза и других последствий гибели олигодендроцитов.

И в том, и в другом случае, как отмечают ученые, подобная терапия улучшила состояние и самочувствие грызунов, вернув им контроль над конечностями и подавив ряд других неприятных симптомов, связанных с развитием рассеянного склероза. Все это, как заключают исследователи, говорит о перспективности применения подобной методики и для лечения человека.

Результаты магнитно-резонансной томографии здорового мозга (слева) и пациента с рассеянным склерозом (справа). Фото: Jessica Wilson/Science Photo Library

Канадские медики сообщили о результатах клинических испытаний радикального подхода к лечению рассеянного склероза стволовыми клетками, пишет New Scientist. Предлагаемый ими метод можно назвать экстремальным. Представьте, что лечение или полностью избавит вас от болезни, или убьёт.

При рассеянном склерозе собственная иммунная система человека атакует организм, нападая на защитную миелиновую оболочку нервных волокон в головном мозге, спинном мозге и зрительном нерве. Очаги болезни постепенно разрастаются. Миелин выполняет роль электрической изоляции для электропроводных нервных волокон. Повсеместное нарушение изоляции приводит к нарушениям в передаче тока по электрической цепи во всём организме. Нервная система постепенно начинает сбоить, человека поражает слепота или паралич, и в конце концов нервная система полностью выходит из строя, что означает смерть.

Структура нейрона. Оранжевым цветом показана миелиновая оболочка

Рассеянный склероз возникает в молодом и среднем возрасте (15-40 лет). Причины возникновения заболевания врачам до конца неизвестны, но к настоящему времени обнаружено несколько факторов, которые коррелируют с появлением рассеянного склероза.

• Расстояние от экватора (вероятно, связано со снижением выработки эндогенного и потребления экзогенного витамина D на территориях с меньшим количеством солнечного света), зона высокого риска — регионы севернее 30-й параллели на всех континентах.
• Стресс.
• Курение.
• Вакцинация против гепатита В (несмотря на результаты научного исследования, Всемирная организация здравоохранения опубликовала заявление, что анализ имеющихся сведений не подтверждает гипотезу о том, что вакцинация против гепатита B увеличивает риск развития заболевания).
• Низкий уровень мочевой кислоты.

Главной особенностью болезни является одновременное поражение нескольких различных отделов нервной системы, что приводит к появлению у больных разнообразных неврологических симптомов.

От рассеянного склероза страдает около 20 миллионов человек в мире, чаще женщины, проживающие в более северных странах, таких как Канада и Россия, северные районы США.

Существующие медикаменты могут ослабить частоту или силу атак иммунной системы на миелиновую оболочку нервных клеток, но не устраняют болезнь и не действуют на некоторых пациентов.

Радикальный подход канадских медиков предполагает лечение болезни путём полного уничтожения существующей иммунной системы и её переустановки с помощью стволовых клеток. Стволовые клетки — особый вид клеток в организме, которые способны специализироваться самостоятельно или давать потомство в виде специализированных типов клеток. В данном случае их используют для создания новой иммунной системы.

Такой метод лечения предполагает, что болезнь должна полностью исчезнуть. Иммунная система прекращает атаки на организм. Более того, как показали клинические тесты, с годами организм человека способен перестроиться и устранить повреждения, нанесённые болезнью в предыдущие годы. То есть нервная система самовосстанавливается, так что к пациенту постепенно возвращается утерянные функции.

Несмотря на рискованный подход, результаты клинических испытаний внушают оптимизм. Например, одна из принимавших участие в эксперименте пациенток Дженнифер Молсон (Jennifer Molson) из канадской провинции Онтарио решилась на экспериментальное радикальное лечение 14 лет назад, когда болезнь достигла такой стадии, что девушка находилась под круглосуточным наблюдением врачей в больнице Оттавы, передвигаясь только на ходунках, с тростью или в инвалидном кресле. Когда её отпускали на выходные, то за девушкой ухаживал её парень, и она полностью полагалась на его помощь: он резал ей еду и кормил, одевал её и купал в ванной. То есть Дженнифер уже не могла жить нормальной полноценной жизнью без посторонней помощи. К моменту максимального развития болезни девушка потеряла контроль над мочевым пузырём и кишечником.

Пациенты с настолько тяжёлой формой рассеянного склероза согласятся на любое экспериментальное решение, даже очень рискованное. Поэтому Дженнифер Молсон стала одной из первых, кто принял участие в клинических испытаниях по полной переустановке иммунной системы. В 2002 году врачи начали уничтожать её иммунную систему. Она стала одним из 24 пациентов, которых отобрали для первого клинического теста этого экспериментального метода.

Интересно, что данный метод лечения рассеянного склероза был обнаружен совершенно случайно при лечении больных лейкемией, которые одновременно страдали от рассеянного склероза. Лейкемия (лейкоз) — злокачественное заболевание кроветворной системы, один из методов лечение которой предполагает извлечение клеток костного мозга с дальнейшим уничтожением иммунной системы человека при помощи интенсивной химиотерапии. Образец клеток костного мозга очищают от раковых клеток и возвращают в организм для создания новой, чистой иммунной системы. К удивлению врачей, такой метод перезапуска иммунной системы у некоторых пациентов вылечил не только лейкемию, но и рассеянный склероз.

Сегодня несколько медицинских центров в мире предлагают такое радикальное экспериментальное лечение рассеянного склероза при условии, что пациент страдает от тяжёлой формы заболевания и обычные лекарства не действуют. В случае, если у пациента болезнь средней тяжести, то врачи предлагают более мягкую форму химиотерапии, что уменьшает вероятность излечения заболевания.

Из 24 пациентов, которые приняли участие в канадском клиническом тесте, у 17 человек развитие болезни удалось остановить. Правда, переустановка иммунной системы далась им непросто: химиотерапия сопровождается потерей волос, выпадением ногтей, тошнотой, диареей, она вызывает бесплодие и раннюю менопаузу у женщин. Но самое опасное — это риск инфекции, когда у человека иммунная система полностью отсутствует в первые недели, а потом очень слаба. Именно из-за инфекции одному из пациентов пришлось пересаживать печень, и он умер из-за осложнений трансплантации.

Спустя 18 месяцев после начала лечения Дженнифер Молсон заметила первые физические улучшения, а уже через три года смогла вернуться к работе. К настоящему времени её жизнь полностью вернулась в нормальное русло, болезнь исчезла бесследно, и Дженнифер ничем не отличается от всех остальных здоровых людей. По выходным она катается на лыжах и гребёт на каяке. В будние дни Дженнифер трудится научным сотрудником в той самой больнице Оттавы, где раньше находилась в качестве неизлечимо больного пациента.

Научная работа с результатами клинических тестов в Канаде опубликована 8 июня 2016 года в журнале The Lancet (doi: 10.1016/S0140-6736(16)30169-6, pdf). Это первая в мире научная работа, которая описывает успешное лечение рассеянного склероза с долговременным положительным эффектом без использования специальных медикаментов.

В первой таблице приведены данные о 24 пациентах, которые подверглись процедуре замены иммунной системы между октябрём 2001 года и декабрём 2009 года.

Ни у одного пациента не отмечено рецидивов болезни после лечения стволовыми клетками. Всего проведено 314 процедур МРТ (отмечены штрихами на правой диаграмме), среднее время слежения за пациентами после лечения составляет 6-7 лет. Крестик означает смерть пациента, звёздочка — цензура научного исследования, когда пациент впоследствии получил дополнительное альтернативное, экспериментальное или ненадёжное лечение, так что его исключили из выборки.

Дженнифер Молсон на разных этапах восстановления после лечения

На данный момент реальная смертность при лечении составляет 1% (не 4%, как в этом клиническом тесте на 24 пациентах). Сейчас врачи хотят опробовать другой вариант химиотерапии, который с меньшей вероятностью вызовет осложнения на печень. Возможно, смертность удастся снизить. Можно попробовать и менее радикальные варианты химиотерапии, чтобы найти баланс между эффективностью и токсичностью, говорят эксперты.